Hội nghị có sự tham gia của nhiều chuyên gia hàng đầu trong nước và quốc tế trong lĩnh vực y sinh học.

Hội thảo VCGT 2023 tập trung chia sẻ ý tưởng và thảo luận kết quả nghiên cứu đột phá trong các chủ đề đang được giới y khoa và cộng đồng đang rất quan tâm như liệu pháp tế bào CAR T và ghép tế bào gốc tạo máu trong điều trị ung thư, các bệnh huyết sắc tố do đột biến gen, suy giảm miễn dịch bẩm sinh.

Theo Ban tổ chức, Hội thảomở ra những hy vọng về các phương pháp điều trị mới, hiệu quả cho bệnh nhân mắc các chứng bệnh khó và nan y. Đồng thời, mở rộng được các mối quan hệ hợp tác, nâng cao thương hiệu viện nghiên cứu với cộng đồng khoa học quốc tế và trong nước, xây dựng được các ý tưởng nghiên cứu mới.

Những công nghệ hàng đầu trong điều trị ung thư cho người bệnh ở Việt Nam

Tại hội thảo, các đại biểu đã nghe các chuyên gia báo cáo nổi bật về y học tái tạo như liệu pháp tế bào gốc trung mô điều trị tắc nghẽn phổi mạn tính, ứng dụng thể tiết ngoại bào và huyết tương giàu tiểu cầu trong chống lão hoá và điều trị bệnh.

Đặc biệt vấn đề Liệu pháp tế bào CAR-T điều trị ung thư huyết học đã được các chuyên gia đặc biệt quan tâmbởiđây là một trong những điểm sáng trong nghiên cứu và ứng dụng công nghệ trong năm 2023 của Vinmec, kéo dài đến hết năm 2025. Đây là một dự án trọng điểm của Hệ thống Y tế Vinmec nhằm ứng dụng một trong những công nghệ hàng đầu trong điều trị ung thư cho người bệnh ở Việt Nam.

Tại Việt Nam, tính đến thời điểm hiện tại đã có 4 bệnh nhân sử dụng liệu pháp tế bào CAR-T trong đó, có 03 bệnh nhân bạch cầu cấp và 01 bệnh nhân ung thư hạch. Kết quả sau điều trị rất khả quan: 03 trường hợp đã lui bệnh hoàn toàn và được ra viện, 01 bệnh nhân hiện đang được điều trị và theo dõi. Dự kiến đến hết năm 2023, đề tài sẽ điều trị cho 8 người trong số 16 bệnh nhân dự kiến được truyền tế bào CAR T, đạt 50% tiến độ.

Tháng 8.2023, Bệnh nhi T.B.C (4 tuổi), được chẩn đoán mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho, là trường hợp đầu tiên được điều trị thành công bằng liệu pháp tế bào CAR T tại Việt Nam. Sau khi trải qua điều trị tấn công bằng 5 chu kỳ hóa chất và tiếp theo bằng 3 chu kỳ với phác đồ hóa chất mạnh hơn trong năm 2022 đến đầu năm 2023, bệnh của C không có dấu hiệu thuyên giảm. Giữa năm 2023, C được tiếp nhận tại Vinmec. 

Sau quá trình chuẩn bị kĩ càng, C được truyền tế bào CAR-T. Sau truyền mặc dù bé đã xuất hiện các biểu hiện của hội chứng giải phóng cytokine nhưng đã được phát hiện và điều trị kịp thời. Sau 30 ngày, bệnh nhân tỉnh táo trở lại, sinh hoạt bình thường, không có dấu hiệu nhiễm độc thần kinh. Qua nhiều kiểm tra gắt gao, bệnh nhân được kết luận không còn tế bào ung thư trong máu ngoại vi, kết quả sinh thiết tủy cho thấy bệnh nhân lui bệnh hoàn toàn.

Tiếp nối thành công bước đầu, các bệnh nhân khác đã và đang được điều trị tại khoa Y học tái tạo, Bệnh viện ĐKQT Vinmec Times City. Bé H.G.B, 12 tuổi là bệnh nhân mới nhất của Khoa. Đầu năm 2021, bé được chẩn đoán mắc Lơ xê mi cấp thể L2, nhóm nguy cơ trung bình tại Bệnh viện Huyết học và Truyền máu Trung ương.

Tại đây, các bác sĩ đã tiến hành các phác đồ điều trị hóa chất cho bé trong 1 năm, bệnh nhân đạt lui bệnh hoàn toàn. Tuy nhiên, đến tháng 7.2023, bệnh tái phát với 80% tế bào ác tính blast trong tủy. Các bác sĩ tiếp tục điều trị cho em với các phác đồ hóa chất khác nhau, nhưng vẫn không đẩy lui được bệnh hoàn toàn.

Tháng 9.2023, B được tiếp nhận điều trị bằng liệu pháp tế bào CAR-T tại Vinmec. Sau 3 tuần điều trị, các xét nghiệm đánh giá kiểm tra kỹ lưỡng cho thấy bệnh nhân đáp ứng tốt và các tế bào ác tính trong máu ngoại vi đã bị tiêu diệt hoàn toàn. 19 ngày từ ngày truyền tế bào CAR-T, B chính thức được ra khỏi phòng điều trị cách ly đặc biệt và tiếp tục được các bác sĩ theo dõi.

Việc ứng dụng thành công liệu pháp CAR-T tại Vinmec đang mở ra cơ hội sống cho bệnh nhân ung thư bạch cầu cấp hoặc ung thư hạch không đáp ứng với các phác đồ điều trị thường quy. Trên thế giới chỉ có ít trung tâm làm chủ được công nghệ này. Việc triển khai liệu pháp đòi hỏi sự đầu tư rất lớn về cả nhân lực và vật lực. Đây là phương pháp mới và lần đầu tiên được tiến hành ở Việt Nam.

Khoảng 13.8% dân số mang gen bệnh Thalassemia

Tại hội thảo, Liệu pháp chỉnh sửa gen điều trị Thalassemia đã được các chuyên gia đưa ra để bàn thảo, bởi liệu pháp chỉnh sửa gen là 1 trong những liệu pháp khó, đòi hỏi kỹ thuật chuyên sâu và sự kết nối giữa các chuyên ngành khác nhau để có thể đưa vào ứng dụng trong lâm sàng.

Hiện nay đã có những ứng dụng đầu tiên chỉnh sửa gen được FDA cấp phép. Đây được coi là công cụ duy nhất để có thể điều trị và chữa khỏi bệnh đối với các bệnh khiếm khuyết về gen mà từ trước đến nay chưa có phương pháp hiệu quả.

Tháng 11.2023, Viện nghiên cứu TBG & CNG Vinmec sẽ khởi động Dự án Chỉnh sửa gen trên tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân Thalassemia để tiến tới điều trị lâm sàng trong tương lai.

Dự án do quỹ VINIF tài trợ thực hiện. Đây là dự án đầu tiên tại Việt Nam và một trong ít các cơ sở nghiên cứu trên thế giới thực hiện chỉnh sửa gen trên tế bào gốc tạo máu của bệnh nhân sử dụng công cụ CRISPR/Cas9 trên hệ thống sản xuất tế bào tự động Prodigy.

Theo Ban tổ chức, tại Việt Nam có khoảng 13.8% dân số mang gen bệnh Thalassemia. Phương pháp điều trị phổ biến hiện nay là ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại. Tuy nhiên, nhiều bệnh nhân không đủ điều kiện để ghép do bệnh tiến triển nặng, quá lớn tuổi hoặc không tìm được người cho phù hợp. Do vậy, liệu pháp gen có thể cứu sống nhiều bệnh nhân không còn khả năng ghép tế bào gốc tạo máu.

Bên cạnh đó, Hội thảo cũng đã đưa ra vấn đề quan trọng khác như Liệu pháp CAR-T do các diễn giả từ Mỹ, Thụy Điển, Đài Loan đã chia sẻ những kinh nghiệm. Được biết, Vinmec là đơn vị đầu tiên tại Việt Nam và một trong những đơn vị hàng đầu tại Đông Nam Á thực hiện các nghiên cứu ứng dụng về CAR-T.

Sau 5 năm chuẩn bị, cùng với sự hợp tác của các chuyên gia hàng đầu trong và ngoài nước, với 04 bệnh nhân điều trị bước đầu thành công, Vinmec đã từng bước làm chủ được công nghệ và điều trị thành công cho những bệnh nhân đầu tiên.  Tuy nhiên, đây là một kỹ thuật rất phức tạp với công nghệ liên tục được cập nhật.

Ghép tế bào gốc tạo máu là một thủ thuật phức tạp với tỷ lệ biến chứng cao

Công nghệ ghép tế bào gốc tạo máu chỉnh sửa gen & ghép HLA không hòa hợp cũng đã được đề cập tại hội thảo.

Theo các chuyên gia ghép tế bào gốc tạo máu là một thủ thuật phức tạp với tỷ lệ biến chứng cao.

Tuy nhiên, đối với một số bệnh như ung thư, các bệnh thiếu hụt miễn dịch bẩm sinh, bệnh tự miễn, đây là phương pháp điều trị duy nhất giúp chữa khỏi bệnh hoàn toàn. Cụ thể, các bệnh nhân bị thiếu hụt miễn dịch bẩm sinh sẽ chết do mắc các bệnh truyền nhiễm nếu không được điều trị kịp thời.

Tuy nhiên, Việt Nam chưa có chương trình sàng lọc để chẩn đoán phát hiện sớm cũng như điều trị hiệu quả căn bệnh này.

Tại hội thảo, GS. Fulvio Porta, Trưởng khoa Ung thư Nhi và Đơn vị ghép tủy, Bệnh viện Nhi Brescia, Ý, chuyên gia hàng đầu thế giới trong lĩnh vực này đã chia sẻ về ghép tế bào gốc tạo máu cho các bệnh thiếu hụt miễn dịch bẩm sinh.

Khác với ở Mỹ và châu Âu, các Trung tâm ghép tế bào gốc lớn ở Việt Nam chưa có các ngân hàng tế bào gốc. Do đó, bệnh nhân khi cần ghép tế bào gốc tạo máu thì rất khó tìm được người cho có tỉ lệ phù hợp cao. Phần lớn các bệnh nhân phải trông chờ vào anh chị em cùng huyết thống để tìm mảnh ghép phù hợp.

Trên thực tế anh chị em có HLA phù hợp hoàn toàn chỉ có khoảng 25% nên các ca bệnh cũng phải rất may mắn mới tìm được tế bào gốc phù hợp HLA hoàn toàn để ghép. Ghép tế bào gốc tạo máu bán hòa hợp (như bố mẹ cho con hoặc ngược lại) đã trở nên hiện thực, kết quả đầu ra rất khả quan, tương tự như ghép hòa hợp HLA hoàn toàn.

Về kỹ thuật ghép tế bào gốc tạo máu bán hòa hợp là kỹ thuật khó, GS. Rupert Handgretinger, Nguyên Giám đốc Bệnh viện Nhi Bệnh viện ĐH Tübingen (Đức) và PGS Nguyễn Thanh Bình (Bệnh viện Nhi trung ương) đã có báo cáo để Hội nghị có thể tìm hiểu những tiến bộ nhất thế giới về ghép tế bào gốc tạo máu bán hòa hợp HLA để đưa vào Việt Nam.