Đột phá vaccine ung thư: Khoa học đã tiến xa đến mức nào?

Ung thư là một trong những gánh nặng y tế lớn nhất của nhân loại. Theo Tổ chức Y tế thế giới (WHO), năm 2022, toàn cầu ghi nhận hơn 20 triệu ca mắc mới và gần 10 triệu trường hợp tử vong do ung thư. Con số này dự kiến sẽ tiếp tục tăng, khi dân số già đi và lối sống hiện đại kéo theo nhiều nguy cơ sức khỏe.

Trong nhiều thập kỷ, phẫu thuật, hóa trị và xạ trị là ba trụ cột chính của điều trị ung thư. Tuy nhiên, những phương pháp này thường để lại tác dụng phụ nặng nề, trong khi hiệu quả còn hạn chế, nhất là với các loại ung thư phát hiện muộn hoặc ở giai đoạn tái phát. Trong bối cảnh đó, sự phát triển của vaccine ung thư - cả điều trị lẫn phòng ngừa - đang mở ra hi vọng mới, được xem như một trong những đột phá y học quan trọng nhất của thế kỷ XXI.

Enteromix: Bước tiến cá nhân hóa từ Nga

Một trong những nghiên cứu đáng chú ý nhất gần đây thu hút sự chú ý toàn cầu là vaccine mRNA Enteromix của Nga, do Trung tâm Nghiên cứu Y học Quốc gia về Xạ trị và Viện Sinh học Phân tử Engelhardt phối hợp phát triển.

Kết quả thử nghiệm vaccine giai đoạn I trên 48 bệnh nhân ung thư đại trực tràng đã mang lại nhiều tín hiệu tích cực. 100% bệnh nhân có đáp ứng miễn dịch, không ghi nhận tác dụng phụ nghiêm trọng. Đặc biệt, khối u giảm kích thước từ 60 - 80% tùy trường hợp, đồng thời ghi nhận xu hướng cải thiện thời gian sống cho bệnh nhân. Vaccine cũng cho thấy hiệu quả bước đầu ở một số bệnh nhân u nguyên bào thần kinh đệm và u hắc tố.

Các nhà nghiên cứu nhấn mạnh, đây có thể trở thành vaccine mRNA cá nhân hóa đầu tiên trên thế giới được ứng dụng rộng rãi trong điều trị ung thư.

Điểm ưu việt của Enteromix là tính cá nhân hóa: vaccine được thiết kế dựa trên đặc điểm gen và khối u riêng của từng bệnh nhân, giúp hệ miễn dịch nhận diện và tấn công tế bào ung thư chính xác hơn, hạn chế ảnh hưởng đến mô lành.

Tuy nhiên, giới chuyên gia cũng lưu ý, thử nghiệm mới dừng ở quy mô nhỏ. “Để có thể khẳng định hiệu quả lâu dài, vaccine cần được thử nghiệm ở giai đoạn II và III, với số lượng bệnh nhân lớn hơn, nhiều trung tâm nghiên cứu tham gia”, một chuyên gia tại Viện Ung thư châu Âu nhận định.

Vaccine “dùng sẵn”: Giải pháp cho khả năng tiếp cận

Song song với hướng cá nhân hóa vaccine, nhiều nhóm nghiên cứu cũng theo đuổi mô hình vaccine “dùng sẵn” (off-the-shelf vaccine), nhắm vào các đột biến gen phổ biến. Mô hình này hứa hẹn rút ngắn thời gian sản xuất vaccine, giảm chi phí, đồng thời mở rộng khả năng tiếp cận cho nhiều bệnh nhân.

Ví dụ điển hình là vaccine ELI-002 2P, thử nghiệm trên 25 bệnh nhân ung thư tuyến tụy và đại trực tràng sau phẫu thuật. Sau theo dõi trung vị 20 tháng, nhóm có phản ứng miễn dịch mạnh có thời gian không tái phát dài hơn đáng kể, đồng thời sống lâu hơn so với nhóm đáp ứng yếu.

Giáo sư Siow Ming Lee, chuyên ngành ung thư y khoa tại University College London, cho rằng kết quả đáng khích lệ và gợi mở khả năng kết hợp vaccine ELI-002 2P với các liệu pháp miễn dịch khác, mở rộng phạm vi điều trị cho nhiều bệnh nhân hơn.

Tuy vậy, cũng như Enteromix, kết quả này mới chỉ là giai đoạn đầu, chưa có dữ liệu dài hạn. Các thử nghiệm quy mô lớn vẫn là yêu cầu bắt buộc trước khi đưa vaccine vào sử dụng thực tiễn.

Từ hệ miễn dịch đến siêu vaccine

Điểm chung của các nghiên cứu vaccine ung thư là đều khai thác tiềm năng to lớn của hệ miễn dịch. Nhiều bằng chứng cho thấy, ngay cả khi chưa có điều trị, cơ thể vẫn có khả năng tự loại bỏ những cụm tế bào bất thường ở giai đoạn tiền ung thư. Song ở một số trường hợp, tế bào ác tính phát triển nhanh hơn khả năng kiểm soát của hệ miễn dịch, hoặc phát triển cơ chế “ẩn mình” để trốn tránh.

Các liệu pháp miễn dịch hiện đại như thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch (checkpoint inhibitors), liệu pháp tế bào CAR-T đã chứng minh hiệu quả trong một số loại ung thư, đặc biệt là ung thư máu. Việc kết hợp vaccine với các liệu pháp này hứa hẹn tạo nên “hàng rào kép”, vừa kích hoạt, vừa duy trì phản ứng miễn dịch lâu dài.

Không dừng lại ở điều trị, nhiều nhóm nghiên cứu còn hướng tới phát triển “siêu vaccine” phòng ngừa ung thư. Ý tưởng là tạo phản ứng miễn dịch từ sớm, trước khi các tế bào tiền ung thư phát triển thành khối u. Một số thử nghiệm bước đầu đã được tiến hành ở Mỹ và châu Âu, mở ra hi vọng rằng trong tương lai, con người có thể phòng ngừa ung thư như phòng bệnh cúm.

Điển hình là vaccine phòng ung thư cổ tử cung. Đây là vaccine thành công nhất trong lĩnh vực phòng ngừa ung thư: các sản phẩm như Gardasil và Cervarix đã được chứng minh có khả năng phòng ngừa hiệu quả việc nhiễm virus HPV type 16 và 18 - nguyên nhân gây ra khoảng 70% các ca ung thư cổ tử cung trên toàn cầu.

Ngoài ra, vaccine viêm gan B cũng đóng vai trò quan trọng trong phòng ngừa ung thư gan, mặc dù được biết đến chủ yếu như một vaccine phòng viêm gan B. Nghiên cứu cho thấy việc tiêm vaccine viêm gan B đã giúp giảm đáng kể tỷ lệ mắc ung thư gan tại nhiều quốc gia.

Kỷ nguyên vàng của điều trị ung thư

Theo Sir Stephen Powis, Giám đốc Y khoa Dịch vụ Y tế Quốc gia Anh (NHS), nhân loại đang bước vào một “kỷ nguyên vàng” của điều trị ung thư. Nhờ các tiến bộ vượt bậc trong y học chính xác, liệu pháp miễn dịch, thuốc nhắm đích, cùng các chương trình phát hiện sớm, tỷ lệ sống thêm 10 năm sau chẩn đoán ung thư đã tăng lên khoảng 50% - một con số chưa từng có trong lịch sử.

Tại Mỹ, Viện Ung thư Quốc gia (NCI) thống kê, tỷ lệ tử vong do ung thư đã giảm liên tục trong ba thập kỷ qua, trong đó ung thư phổi và ung thư hắc tố là hai lĩnh vực ghi nhận cải thiện rõ nhất nhờ liệu pháp miễn dịch và thuốc mới.

Thách thức và triển vọng

Dù đầy hứa hẹn, vaccine ung thư vẫn còn nhiều rào cản. Quy mô thử nghiệm hiện nay còn hạn chế, dữ liệu dài hạn chưa đủ để khẳng định khả năng kéo dài sự sống. Chi phí sản xuất vaccine cá nhân hóa vẫn ở mức cao, trong khi vaccine “dùng sẵn” mới chỉ ứng dụng được cho các loại đột biến phổ biến.

Một vấn đề khác là sự phê duyệt và công bố khoa học. Các kết quả nghiên cứu cần được công bố rộng rãi trên các tạp chí quốc tế uy tín, trải qua quá trình thẩm định nghiêm ngặt, trước khi có thể trở thành chuẩn mực điều trị.

Tuy nhiên, triển vọng vẫn rộng mở. Với sự hỗ trợ của trí tuệ nhân tạo (AI) và siêu máy tính, quá trình thiết kế vaccine cá nhân hóa có thể được rút ngắn từ vài tháng xuống chỉ vài tuần. Các quốc gia phát triển đang đầu tư mạnh vào công nghệ giải trình tự gen, sinh thiết lỏng (liquid biopsy) và phân tích dữ liệu lớn, nhằm phát hiện sớm ung thư và lựa chọn liệu pháp tối ưu cho từng cá nhân.