Vaccine mRNA giúp giảm 42% nguy cơ ung thư tái phát
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối cho thấy vaccine mRNA cá thể hóa, khi kết hợp với thuốc Keytruda, giúp giảm 42% nguy cơ ung thư hắc tố tái phát hoặc tử vong so với chỉ sử dụng Keytruda. Kết quả mở ra triển vọng mới cho phương pháp điều trị ung thư dựa trên đặc điểm di truyền riêng của từng bệnh nhân.
Tháng 8, khi Merck và Moderna công bố thông tin rằng một loại vaccine mRNA điều trị ung thư cá thể hóa, có thể là loại đầu tiên trên thế giới, đã đạt kết quả thành công trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối đối với ung thư hắc tố, các bác sĩ và công chúng đều vô cùng phấn khởi. Khi đó, các nhà phát triển chưa tiết lộ liệu pháp này đạt hiệu quả cao đến mức nào.
Giờ đây, những kết quả đó đã được công bố - và sẽ sớm được trình bày tại hội nghị của Hiệp hội Ung thư học Nội khoa châu Âu ở Madrid. Theo đó, so với những bệnh nhân chỉ sử dụng thuốc Keytruda đã được phê duyệt, những người được tiêm vaccine thử nghiệm kết hợp với Keytruda có nguy cơ ung thư tái phát sau phẫu thuật hoặc tử vong thấp hơn tới 42%. Kết quả này mở ra hướng tiếp cận hoàn toàn mới trong điều trị căn bệnh này.
“Xét về hiệu quả đã được chứng minh cũng như cơ chế hoạt động, loại vaccine mới này mang đến những điều mà trước đây chúng ta thực sự chưa từng thấy”, Tiến sĩ Michael Postow, Trưởng khoa Ung thư hắc tố tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering nói với CNN. Vaccine hiện có tên là intismeran autogene, trong khi chờ được cấp tên thương mại.
Merck và Moderna cho biết đang làm việc với các cơ quan quản lý, sớm tiến tới nộp hồ sơ xin Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt. Hai công ty đồng thời nghiên cứu ứng dụng công nghệ này đối với nhiều loại ung thư khác, trong đó có ung thư phổi và ung thư tuyến tụy.
Thiết kế vaccine riêng cho từng bệnh nhân
Khác với vaccine phòng bệnh truyền thống, vaccine mRNA trong nghiên cứu này được thiết kế nhằm kích thích hệ miễn dịch nhận diện và tấn công tế bào ung thư. Công nghệ sử dụng nền tảng mRNA tương tự vaccine Covid-19 của Moderna, nhưng được điều chỉnh để hướng phản ứng miễn dịch vào những đặc điểm riêng của khối u.
Tiến sĩ Michael Postow đánh giá đây là phương pháp có cơ chế hoạt động và hiệu quả đáng chú ý. Theo ông, vaccine cá thể hóa giúp tăng cường phản ứng miễn dịch có mục tiêu, hướng trực tiếp vào khối u của từng bệnh nhân thay vì tạo ra phản ứng miễn dịch rộng hơn.
Nghiên cứu tập trung vào bệnh nhân ung thư hắc tố - một dạng ung thư da có thể di căn và tái phát sau phẫu thuật. Ngay cả khi khối u nguyên phát đã được loại bỏ, nguy cơ bệnh quay trở lại vẫn đáng kể, đặc biệt ở những người ung thư đã lan đến hạch bạch huyết.
Ông Postow cho biết những bệnh nhân thuộc nhóm này có thể đối mặt với nguy cơ tái phát tại các hạch bạch huyết khác hoặc ở những cơ quan như xương, gan, phổi và não. Vì vậy, sau phẫu thuật, bệnh nhân thường được điều trị bổ trợ nhằm giảm khả năng ung thư tái phát.
Một trong những thuốc được sử dụng trong điều trị bổ trợ là Keytruda, do Merck phát triển. Được phê duyệt từ năm 2014, thuốc giúp hệ miễn dịch nhận diện và tấn công các tế bào ung thư vốn có khả năng né tránh cơ chế phòng vệ tự nhiên của cơ thể. Việc kết hợp vaccine mRNA cá thể hóa với Keytruda được kỳ vọng tăng cường hiệu quả kiểm soát bệnh.
Kết quả tích cực bước đầu
Thử nghiệm có 1.138 người tham gia, trong đó có bà Beth Ryzyk, 59 tuổi, được chẩn đoán ung thư hắc tố giai đoạn IIIC vào tháng 12/2023. Ở giai đoạn này, ung thư đã lan đến các hạch bạch huyết, làm tăng nguy cơ tái phát sau phẫu thuật.
Trong nghiên cứu, tất cả bệnh nhân đều được điều trị bằng Keytruda và được phân vào nhóm sử dụng vaccine thử nghiệm hoặc nhóm dùng giả dược. Bà Ryzyk không biết mình thuộc nhóm nào, nhưng cho biết đôi khi cảm thấy mệt mỏi và có triệu chứng giống cúm nhẹ sau mỗi lần điều trị. Hơn một năm sau khi kết thúc liệu trình trong thử nghiệm, bà vẫn không có dấu hiệu tái phát ung thư.
“Tôi vẫn ổn, đôi khi tôi còn quên mất chuyện đó”, bà chia sẻ với CNN, đồng thời cho biết vẫn được các bác sĩ theo dõi định kỳ.
Dù vậy, kết quả hiện tại chưa đủ để khẳng định vaccine giúp bệnh nhân sống lâu hơn. Mức giảm 42% được ghi nhận dựa trên dữ liệu theo dõi với thời gian trung vị khoảng hai năm sau điều trị. Thử nghiệm sẽ tiếp tục nhằm đánh giá độ bền của hiệu quả điều trị và đặc biệt là thời gian sống thêm toàn bộ - chỉ số cho biết liệu pháp có thực sự giúp bệnh nhân kéo dài sự sống hay không.
Merck và Moderna cho biết còn quá sớm để đưa ra kết luận về chỉ số này, dù đã ghi nhận xu hướng tích cực. Tuy nhiên, nhà phân tích Trung Huynh thuộc RBC Capital Markets nhận định FDA có thể phê duyệt liệu pháp vào năm 2027.
.png)
Kỳ vọng mở rộng ứng dụng công nghệ mRNA
Kết quả thử nghiệm ứng dụng công nghệ mRNA trong điều trị ung thư được xem là bước tiến đáng chú ý đối với Moderna, công ty từng đạt tăng trưởng mạnh nhờ vaccine mRNA phòng Covid-19. Tuy nhiên, triển vọng của công nghệ này không chỉ phụ thuộc vào kết quả ở bệnh nhân ung thư hắc tố. Khả năng ứng dụng trên các loại ung thư khác, mức độ an toàn, hiệu quả lâu dài và chi phí điều trị sẽ là những yếu tố quan trọng quyết định khả năng đưa vaccine đến với đông đảo bệnh nhân.
Hiện hai công ty chưa công bố giá dự kiến của vaccine. Theo thông lệ, giá thuốc thường chỉ được công bố sau khi sản phẩm được cấp phép.
Với những bệnh nhân đã trải qua phẫu thuật và điều trị ung thư, việc giảm nguy cơ tái phát có ý nghĩa đặc biệt quan trọng. Nếu những kết quả ban đầu tiếp tục được xác nhận trong quá trình theo dõi, vaccine mRNA cá thể hóa có thể bổ sung một lựa chọn mới cho điều trị ung thư, hướng tới mục tiêu xây dựng liệu pháp phù hợp hơn với đặc điểm sinh học của từng người bệnh.
