Ghép bào gốc tạo máu tự thân: Hy vọng mới cho bệnh nhân nhược cơ và lupus ban đỏ hệ thống

Đây là kết quả của Đề tài độc lập cấp Nhà nước “Nghiên cứu sử dụng tế bào gốc tạo máu tự thân trong điều trị bệnh nhược cơ và lupus ban đỏ hệ thống” do Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 thực hiện. Đề tài đã được Hội đồng tư vấn đánh giá, nghiệm thu kết quả thực hiện nhiệm vụ cấp quốc gia “Nghiên cứu sử dụng tế bào gốc tạo máu tự thân trong điều trị bệnh nhược cơ và lupus ban đỏ hệ thống” do Bộ Khoa học và Công nghệ tổ chức ngày 26.5.2023 đánh giá cao và thống nhất xếp loại Đạt.  

Bệnh gây nhiều biến chứng nguy hiểm

Nhược cơ và lupus ban đỏ hệ thống là hai bệnh tự miễn phức tạp, tổn thương của bệnh rất đa dạng. Cụ thể, người bệnh nhược cơ có thể bị tàn phế do tình trạng nhược cơ toàn thân và có thể tử vong do các cơn nhược cơ hô hấp. Người bệnh lupus ban đỏ hệ thống có thể biểu hiện ở da, niêm mạc, thần kinh-tâm thần, tim mạch, thận, phổi-màng phổi... với nhiều mức độ khác nhau. Mặc dù được chẩn đoán sớm, điều trị đúng theo các phác đồ truyền thống nhưng vẫn có tỷ lệ cao người bệnh không khỏi bệnh, chịu nhiều tác dụng phụ không mong muốn bởi dùng thuốc kéo dài, đặc biệt là các thuốc ức chế miễn dịch...

PGS.TS Mai Văn Viện - Chủ nhiệm đề tài cho biết, ghép tế bào gốc tự thân là một biện pháp điều trị thay thế cho các bệnh nhân bị bệnh tự miễn kháng trị như xơ cứng bì hệ thống, đa xơ cứng, lupus ban đỏ hệ thống… Ghép tự thân có tỷ lệ tử vong thấp hơn so với ghép đồng loài và thấp hơn tỉ lệ tử vong trong vòng 10 năm của lupus ban đỏ nặng không ghép tế bào gốc. Tại Việt Nam, mặc dù tế bào gốc đã được ứng dụng trong điều trị nhiều bệnh lý khác nhau như ung thư, gan mật, tim mạch… nhưng chưa có nghiên cứu nào ứng dụng tế bào gốc trong điều trị bệnh nhược cơ và lupus ban đỏ hệ thống nói riêng và bệnh tự miễn nói chung.

Xuất phát từ thực tiễn đó, nhóm nghiên cứu của Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 đề xuất triển khai đề tài nói trên với mục tiêu xây dựng quy trình huy động, chiết tách, bảo quản tế bào gốc tạo máu tự thân trong điều trị bệnh nhược cơ và lupus ban đỏ hệ thống; xây dựng quy trình sử dụng tế bào gốc tạo máu tự thân trong điều trị bệnh nhược cơ và lupus ban đỏ hệ thống; đánh giá hiệu quả sử dụng tế bào gốc tạo máu tự thân trong điều trị 2 bệnh nói trên.

Làm chủ các quy trình kỹ thuật hiện đại

Ông Lê Hải Sơn - Thư ký đề tài cho biết, nhóm nghiên cứu đã khám sàng lọc 85 bệnh nhân (44 bệnh nhân nhược cơ, 41 bệnh nhân lupus ban đỏ hệ thống) và chọn 4 bệnh nhân nhược cơ, 4 bệnh nhân lupus ban đỏ hệ thống phù hợp với các tiêu chuẩn được xây dựng để ứng dụng tế bào gốc trong điều trị. Tất cả các bệnh nhân đều được nghiên cứu kỹ về bệnh sử, khám lâm sàng, làm các xét nghiệm cận lâm sàng theo mẫu bệnh án thống nhất đã được thông qua Hội đồng khoa học.

Nhóm đã xây dựng tiêu chuẩn lựa chọn và khám sàng lọc bệnh nhân nhược cơ và bệnh nhân lupus ban đỏ hệ thống; thu gom, chiết tách và bảo quản khối tế bào gốc từ máu ngoại vi; sử dụng khối tế bào gốc tạo máu tự thân điều trị cho các bệnh nhân bằng đường tĩnh mạch. Đồng thời, nhóm cũng đã xây dựng được 2 quy trình huy động, chiết tách, bảo quản tế bào gốc tạo máu tự thân; đã tạo được đủ số lượng khối tế bào gốc 8 khối CD34 và 8 khối tế bào đơn nhân, đạt tiêu chuẩn cơ sở cho ghép thành công 4 bệnh nhân nhược cơ và 4 bệnh nhân lupus ban đỏ hệ thống đạt kết quả tốt.

Cũng theo ông Lê Hải Sơn, nhóm nghiên cứu đã xây dựng được 2 quy trình sử dụng tế bào gốc tạo máu tự thân: 01 quy trình trong điều trị bệnh nhân nhược cơ và 01 quy trình trong điều trị bệnh lupus ban đỏ hệ thống, ghép thành công 8 bệnh nhân: 4 nhược cơ, 4 lupus ban đỏ hệ thống. Sau khi ghép tế bào gốc, 100% bệnh nhân cả hai nhóm có cải thiện tình trạng bệnh rõ rệt theo thời gian, giảm và dừng thuốc ức chế miễn dịch.

Tại buổi họp, các thành viên trong Hội đồng đánh giá cao những kết quả đạt được của đề tài vì giá trị thực tiễn và khả năng chuyển giao cao. Nhóm nghiên cứu cần tiếp tục cập nhật thông tin về các bệnh nhân sau ghép tế bào gốc để thấy được kết quả trong dài hạn.

Việc thực hiện thành công đề tài có ý nghĩa tiên phong, góp phần làm phong phú thêm ứng dụng tế bào gốc trong điều trị các bệnh lý liên quan đến tự miễn dịch; giúp nhiều bệnh nhân nhược cơ và lupus ban đỏ hệ thống nặng có cơ hội được điều trị bằng một phương pháp điều trị mới hiệu quả, giúp người bệnh khắc phục tình trạng chữa bệnh kéo dài, tiết kiệm chi phí, nâng cao chất lượng cuộc sống.